近日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，美國FDA肺部-過敏藥物咨詢委員會以16:1的投票結果，支持該公司與Avillion聯合開發的在研哮喘療法PT027（沙丁胺醇/布地奈德）用于治療18歲以上成人的獲益大于風險。新聞稿指出，這是首款被推薦獲批的能夠降低哮喘嚴重惡化風險的緩解藥物（rescue medication）。

哮喘是一種慢性炎癥性呼吸道疾病，影響全球超過3億成人和兒童患者?；颊邥貜统霈F呼吸困難和喘息，這些患者無論疾病嚴重程度，或者是否接受治療，都有癥狀嚴重惡化的風險。據估計，全球每年出現1.76億次哮喘嚴重惡化事件，它們不但威脅患者的身體和精神健康，而且可能致命。

炎癥在哮喘癥狀和惡化中起到重要作用。很多患者在出現癥狀時會使用沙丁胺醇等短效β受體激動劑（SABA）來緩解哮喘發作。然而這類藥物并不會消除炎癥，患者仍然有出現嚴重惡化的風險，可能導致住院和口服皮質類固醇的使用。而口服皮質類固醇與多種不良健康問題相關，包括2型糖尿病、腎功能受損、抑郁/焦慮等。

PT027是一種潛在“first-in-class”短效β受體激動劑和吸入式皮質類固醇組合，用于緩解哮喘。它是由沙丁胺醇和布地奈德構成的固定劑量配方，可以通過阿斯利康的Aerosphere遞送技術以霧化形式定量吸入。在2018年，阿斯利康和Avillion達成合作，共同開發PT027。

PT027的新藥申請是基于三項3期臨床試驗的結果。在名為MANDALA的隨機雙盲，含活性對照的3期臨床試驗中，3132名成人、青少年和兒童中度至重度哮喘患者接受了PT027，或者沙丁胺醇作為緩解癥狀的按需治療。試驗結果顯示，與活性對照組相比，劑量為180微克沙丁胺醇/160微克布地奈德構成的PT027將成人和青少年出現癥狀嚴重惡化的風險降低27%（p<0.001）。這項研究的詳細結果已經在《新英格蘭醫學雜志》上發表。在另一項名為DENALI的3期臨床試驗中，PT027與其單獨成分，或安慰劑相比，顯著改善了患者的肺功能。

同時，美國FDA肺部-過敏藥物咨詢委員認為目前數據不足以支持PT027在青少年和兒童中的效益風險評估。這是由于在臨床試驗中的青少年和兒童患者人數很少，比如入組MANDALA的3132名患者中，只有100名青少年和83名兒童患者，因此無法得出具有統計意義的治療效果。

阿斯利康生物醫藥研發執行副總裁Mene Pangalos博士說：“我們很高興肺部-過敏藥物咨詢委員會認識到PT207為哮喘患者提供的重要獲益。我們期待與合作伙伴Avillion和FDA一起，推動這一申請的進展?！?/p>

來源：https://mp.weixin.qq.com/s/LtbPgg3b-22F0nrDMg0o7A