10月1日，Taiho Oncology宣布，FDA已批準FGFR抑制劑Futibatinib的上市許可申請，用于治療攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或轉移性膽管癌患者，這些患者此前接受過一種或多種系統治療。

本次獲批是基于Futibatinib治療局部晚期或轉移性肝內膽管癌患者的總緩解率(ORR)和緩解持續時間（DOR）的加速批準。2021年2月，FDA針對相同適應癥授予該藥物突破性療法認定。

膽管癌是一種罕見的惡性腫瘤，主要見于65歲以上的人群。大約10-16%的膽管癌患者發生FGFR2基因重排或融合，導致腫瘤增殖。吉西他濱/順鉑治療失敗后，患者缺少有效的治療方法，通常二線治療的客觀緩解率（ORR）低于10%，中位無進展生存期（mPFS）約為3個月，中位總生存期（mOS）為6-7個月。

Futibatinib是一款口服、高選擇性、不可逆的酪氨酸激酶抑制劑，對FGFR1-4均有很好的抑制作用。該藥物通過與FGFR1-4的ATP結合口袋相結合，抑制FGFR介導的信號傳導，從而減少腫瘤細胞增殖并加速FGFR基因突變的腫瘤細胞死亡。

此次獲批主要基于關鍵的IIb期FOENIX-CCA2研究，共納入103例既往接受過治療、FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或轉移性肝內膽管癌患者。這些患者接受每天一次的Futibatinib（20mg）治療，直到疾病進展或出現不可耐受的毒性。

結果顯示，獨立評審委員會根據RECIST v1.1評估的ORR為42%(95% CI：32，52)，研究達到主要終點。此外，中位緩解持續時間為9.7個月(95% CI: 7.6，17.1)，其中72%的患者獲得6個月以上的持續緩解，疾病控制率達82.5%。mPFS為9.0個月，mOS達21.7個月。

Futibatinib的安全性和耐受性良好，常見的治療相關不良事件是高磷血癥（85%）、脫發（33%）和口干（30%），患者報告的唯一嚴重不良事件是偏頭痛（1.9%）。

Futibatinib還在拓展多項適應癥，包括尿路上皮癌、乳腺癌、胃癌和非小細胞肺癌等。

膽管癌領域，此前已有3款藥物獲批上市。2020年4月，Incyte的FGFR1-3抑制劑佩米替尼獲得FDA加速批準上市，晉升為全球首個膽管癌靶向療法。信達生物于2018年與Incyte達成合作，收獲其在中國的開發和商業化權利。今年3月，佩米替尼二線治療膽管癌又獲NMPA批準。

2021年5月，第2款膽管癌靶向藥物英菲格拉替尼面世，聯拓生物負責英菲格拉替尼在中國的開發和商業化過程。

施維雅的艾伏尼布在2021年8月得到FDA批準，用于既往接受過治療的攜帶IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌患者?；帢I擁有該藥物在中國和新加坡的獨家權益。

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